什么是温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）？
温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）是一种罕见的、危及生命的自身免疫性疾病。患者的免疫系统会产生错误的免疫球蛋白G（IgG）自身抗体，这些抗体附着在红细胞表面并将其破坏，导致严重贫血、极度疲劳，并显著增加发病和死亡风险。
此前，wAIHA患者只能依赖糖皮质激素和免疫抑制剂等非特异性疗法，这些药物会抑制整个免疫系统，却无法精准靶向导致疾病的IgG自身抗体，疗效有限且副作用明显。
IMAAVY：全球首个wAIHA靶向治疗药物
2026年8月24日，强生公司宣布美国FDA已批准IMAAVY®（nipocalimab-aahu）上市，用于治疗目前或既往接受过糖皮质激素治疗的成人及12岁以上青少年wAIHA患者。这是全球首个被证实对wAIHA安全有效的专门疗法，标志着该领域治疗范式的重大转变。
IMAAVY是一种免疫选择性FcRn阻断剂，能够精准靶向并减少致病性IgG自身抗体，同时保留B细胞功能，从根源上干预疾病进程。
临床研究数据：显著改善血红蛋白与疲劳
该批准基于关键的ENERGY II/III期临床试验结果：
- 持久血红蛋白应答：接受IMAAVY获批剂量（30 mg/kg，每4周一次）治疗的患者，在24周时达到持久血红蛋白应答的比例约为安慰剂组的3倍。
- 快速起效：治疗第1周即观察到平均血红蛋白增加1 g/dL；应答者中位首次应答时间为4.1周（范围1-12周），而安慰剂组为12.1周。
- 疲劳改善：第24周时，IMAAVY组FACIT-Fatigue评分平均比安慰剂组高3.5分，表明患者疲劳感显著减轻。
- 安全性：不良事件与IMAAVY在全身性重症肌无力（gMG）中已确立的安全性特征一致，最常见的不良反应（≥10%）为外周水肿、腹泻和发热。
对患者的意义
wAIHA患者常常经历反复的病情波动——血红蛋白骤降、极度疲惫、生活质量严重受损。IMAAVY的获批为这一长期被忽视的群体提供了首个专门针对病因的治疗选择，有望重新定义wAIHA的管理标准。
强生公司表示，IMAAVY此前已于2025年4月获批用于治疗AChR或MuSK抗体阳性的全身性重症肌无力（gMG），此次wAIHA适应症的获批是该药物在自身抗体驱动疾病领域的又一重要里程碑。
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