基因疗法新进展：法布里病治疗迎来希望
2026年3月9日，基因组医学公司Sangamo Therapeutics宣布，正在向美国食品药品监督管理局滚动提交其基因疗法isaralgagene civaparvovec（研发代号ST-920）的生物制品许可申请，旨在通过加速批准途径，为成人法布里病患者提供一种全新的治疗选择。
关于ST-920与STAAR研究
ST-920是一种研究性基因疗法，通过一次性输注给药，旨在为法布里病患者提供长期的治疗效果。其关键的注册性临床试验名为STAAR研究。
该研究数据显示：
- 所有接受治疗的患者在52周时均显示出积极的平均年化估算肾小球滤过率斜率，表明肾功能得到改善。
- FDA已同意将此eGFR数据作为支持加速批准的关键终点。
- 疗法整体耐受性良好。
基于这些积极数据，Sangamo认为ST-920有潜力成为一种一次性、耐受性良好且持久的疗法，提供有意义的、多器官的临床获益，从而可能从根本上改变法布里病的治疗模式。
什么是法布里病？
法布里病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症。由于GLA基因突变，导致体内α-半乳糖苷酶A活性不足，无法正常代谢一种名为Gb3的脂肪物质。Gb3在细胞中逐渐累积，会对肾脏、心脏、神经、皮肤等多个重要器官造成进行性损伤。
常见症状包括：
- 少汗或无汗、不耐热
- 皮肤血管角质瘤
- 神经性疼痛、手脚刺痛
- 肾脏疾病、心力衰竭
- 胃肠道问题、视力障碍
审批进程与未来展望
Sangamo已于2025年12月启动滚动提交，并陆续向FDA提交了临床前和临床模块供审评。滚动提交允许公司分模块提交申请，FDA可同步审评，有望加快整体审批流程。
此外，用于筛查患者是否适合接受ST-920治疗的伴随诊断抗体检测，也已提交并获得FDA医疗器械与放射健康中心的受理，正在寻求上市前批准。
ST-920已获得FDA授予的孤儿药资格、快速通道资格和再生医学先进疗法资格，以及欧洲药品管理局的优先药物资格，凸显了其应对未满足医疗需求的潜力。
请注意：本文内容基于企业新闻稿，所述疗法仍处于审评阶段，尚未获得最终批准。