干细胞是一种特殊类型的细胞，能够发育成多种不同的细胞类型。干细胞疗法，又称再生医学，就是利用这些细胞来修复、替代或再生病变或受损的组织。
目前，在美国，只有少数干细胞产品获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。这些产品包括源自脐带血的造血干细胞（或称造血祖细胞）。目前，这些治疗方法仅适用于患有癌症以及影响血液和免疫系统的疾病的人群。
尽管这些治疗方法在治疗干预方面前景广阔，但针对其他所有疾病的干细胞疗法仍处于试验阶段。
然而，日本已经批准了两种基于干细胞的疗法，分别用于治疗帕金森病和严重心力衰竭。这些疗法依靠实验室培养的细胞来修复受损组织，有望成为首批商用的诱导多能干细胞（iPSCs）疗法。
两种新型再生疗法
第一种疗法名为AMCHEPRY，由日本住友制药公司研发。该疗法旨在通过将干细胞衍生的神经元移植到大脑中来治疗帕金森病。这些细胞或许能够替代在帕金森病患者体内逐渐死亡的多巴胺能神经元。
第二种疗法名为RiHEART，由生物技术初创公司Cuorips研发。这种疗法针对严重心力衰竭，通过将干细胞衍生的心肌细胞片放置在心脏上，以帮助刺激新血管的形成并改善心脏功能。
这两种疗法均通过了日本卫生部门的有条件批准，该审批体系旨在加快患者获得再生疗法的速度。
2014年推出的有条件/限时早期批准计划类似于美国的加速审批通道，专门针对再生医学领域，旨在促进创新药物的研发。
尽管这些产品的获批前景向好，但日本千叶县名子屋医院的骨科医生川口浩（医学博士）提醒，仍有必要进行进一步的研究：
“支持这些批准的现有证据仍然非常有限。相关临床研究仅涉及7至8名患者，随访时间为1至2年，且没有随机对照组。”
“虽然加速审批通道可能允许根据早期阶段的研究来评估疗效，但对于多能干细胞衍生的疗法而言，安全风险是一个独立且关键的问题。由于样本量小且观察期短，现有数据不足以充分评估其长期安全性。”
——川口浩（医学博士）
诱导多能干细胞的潜力
这两种疗法都依赖于诱导多能干细胞，即经过重编程后具有胚胎干细胞特性的成体细胞。
因此，这些细胞可以发育成体内多种不同的细胞类型，包括神经元和心肌细胞。
这项技术是在日本科学家山中伸弥的研究基础上发展而来的。山中伸弥因证明成熟细胞可以被重编程为多能干细胞而获得了2012年诺贝尔生理学或医学奖。
然而，川口浩在接受《今日医学新闻》采访时表示，鉴于诱导多能干细胞的特性，必须对其长期安全性和有效性进行监测。
“这些疗法源自诱导多能干细胞，其生物学特性与大多数传统再生医学产品不同。诱导多能干细胞是通过向体细胞中引入重编程因子而产生的，这一过程存在潜在风险，如基因组不稳定性和肿瘤形成，”他解释道。
“此外，目前的产品依赖于人类白细胞抗原纯合的诱导多能干细胞库。虽然这种方法可能在一定程度上减少免疫不相容性，但并不能消除免疫反应，包括由次要组织相容性抗原介导的免疫反应，”他补充道。
“因此，长期监测至关重要，以便发现诸如致瘤性、慢性免疫反应或移植物功能逐渐丧失等潜在问题。”
——川口浩（医学博士）
Amchepry的临床试验结果
这些产品是通过日本再生医疗产品的有条件和限时批准通道获得批准的。这一监管框架旨在在收集更多临床数据的同时，加快患者获得有前景疗法的速度。
Amchepry的获批是基于京都大学研究人员领导的一项试验数据，该数据表明这种治疗方法是安全的，并且能成功改善症状。
该试验涉及7名年龄在50至69岁之间的参与者。在研究过程中，患者接受了500万至1000万个干细胞衍生的前体细胞，这些细胞被植入大脑的两侧。这些细胞来自捐赠者的诱导多能干细胞，并经过编程以发育成产生多巴胺的神经元。
参与者被监测了2年，在此期间，研究人员报告未发现重大安全问题。在此期间，有4名参与者的症状得到了改善。尽管这项研究的规模较小，但研究结果证实了该方法的安全性和潜在有效性，为其获得监管批准铺平了道路。
ReHeart的临床试验结果
同样，RiHeart的获批是基于大阪大学研究人员领导的一项试验结果，该试验表明它可能对严重缺血性心肌病有帮助。
该试验涉及8名晚期心力衰竭患者。每位患者都接受了一次硬币大小的贴片移植，并接受了心脏功能、运动能力和安全结果的监测。
虽然心脏功能的改善较为温和，且不具有统计学意义，但患者在52周后的运动耐力有了显著提高。所有患者在2至5年的随访期内都存活了下来，且未发现肿瘤或严重的心律失常。
尽管这项研究的规模也很小，但研究结果证实了该疗法的可行性，助力其获得了监管批准。
这对再生医学意味着什么
长期以来，科学家们一直将干细胞疗法视为在目前无法治愈的疾病中替代受损或丢失组织的一种潜在方法。
帕金森病影响着全球数百万人，目前尚无能够阻止或逆转疾病进展的治疗方法。同样，严重心力衰竭仍是全球主要的死亡原因之一。
研究人员认为，这些疗法的获批可能标志着再生医学的一个转折点，将干细胞治疗从试验研究推向实际临床应用。
然而，尽管加速审批计划旨在推动创新，但健康专家警告称，这可能会导致国家医疗体系下认可昂贵且效果不明的治疗方法。尽管数据看起来令人鼓舞，但现在谈论这些产品的商业化还为时过早，仍需要进行更大规模的试验。
日本的药物审批流程是怎样的
“日本的有条件批准制度允许疗法在确证性证据仍在生成的过程中进入临床实践。重要的是，一旦获得批准，这些治疗方法可能还会被纳入国家医疗保险体系进行报销，”川口浩说。
“因此，在证据生成阶段，生物学上的不确定性和财务成本实际上可能会转嫁给患者和纳税人，”他强调道。
“实际上，这个体系允许在国家医疗体系内生成真实临床证据的同时进行早期商业化。因此，这些批准实际上将部分证据生成过程从受控的临床试验转移到了常规临床实践中。”
——川口浩（医学博士）
“从更广泛的角度来看，这些批准应被视为多能干细胞疗法临床转化方面的一项重大监管试验。确保严格的获批后评估和透明的结果报告，对于维持公众对再生医学的信任至关重要，”川口浩补充道。